Cari amici,
oggi 28 febbraio si celebra la 18ª Giornata Mondiale delle Malattie Rare.
Questa ricorrenza, istituita nel 2008 grazie all’organizzazione europea EURORDIS, ha l’obiettivo di sensibilizzare l’opinione pubblica e le istituzioni sulle sfide che affrontano quotidianamente le persone affette da malattie rare e le loro famiglie.
Le malattie rare sono patologie che colpiscono meno di 5 persone ogni 10.000 abitanti, ma nel loro insieme interessano un numero significativo di cittadini. In Italia, si stima che tra 2 e 3,5 milioni di persone convivano con una malattia rara. Un dato particolarmente allarmante riguarda i bambini: circa il 70% dei casi insorge in età pediatrica, rendendo ancora più urgente la necessità di diagnosi precoci, cure adeguate e un sistema di supporto efficiente per i piccoli pazienti e le loro famiglie.
Mettere “la persona al centro”, sintetizza perfettamente la sfida che dobbiamo affrontare: garantire che ogni paziente affetto da una malattia rara sia messo al centro delle politiche sanitarie e sociali, ricevendo una diagnosi precoce, un accesso equo ai farmaci e un adeguato supporto assistenziale. Ma mettere davvero la persona al centro significa anche sostenere le famiglie e i caregiver che ogni giorno affrontano sacrifici enormi per garantire ai propri cari una vita dignitosa.
Le famiglie dei pazienti con malattie rare si trovano spesso ad affrontare difficoltà economiche, burocratiche e psicologiche. Il loro ruolo è insostituibile, ma non possono essere lasciate sole. Servono misure concrete per offrire loro sostegno finanziario, servizi di assistenza domiciliare, percorsi di accompagnamento e tutela lavorativa per i caregiver familiari. Per questo, le politiche sanitarie devono essere integrate con strumenti di welfare che garantiscano un aiuto tangibile a chi si prende cura dei malati.
Un ruolo cruciale in questa battaglia è svolto dalla ricerca scientifica, che rappresenta la vera speranza per il futuro. Investire nella ricerca significa dare una prospettiva concreta ai pazienti, offrire cure più efficaci e sviluppare terapie innovative per patologie che oggi non hanno trattamenti adeguati. È grazie al lavoro straordinario di medici, ricercatori e scienziati che sono stati raggiunti progressi importanti negli ultimi anni, ma dobbiamo continuare su questa strada con determinazione.
Proprio per questo, il Governo Meloni ha posto il tema delle malattie rare tra le sue priorità, attuando misure concrete per migliorare la qualità della vita dei pazienti e il sostegno alle famiglie. Tra queste, voglio ricordare:
- L’aggiornamento del Piano Nazionale Malattie Rare, che rafforza la rete assistenziale e prevede strategie specifiche per la diagnosi e la presa in carico dei pazienti.
- L’incremento dei fondi per la ricerca e lo sviluppo di farmaci orfani, essenziali per trattare patologie spesso prive di terapie consolidate.
- L’ampliamento dell’elenco delle malattie rare esenti dal ticket, garantendo a un numero maggiore di pazienti l’accesso gratuito a cure e prestazioni.
- Il potenziamento della collaborazione tra il Servizio Sanitario Nazionale e i Centri di Riferimento per le Malattie Rare, per assicurare cure uniformi su tutto il territorio.
- Il riconoscimento e il sostegno ai caregiver familiari, attraverso misure di tutela lavorativa e incentivi per alleviare il carico assistenziale.
- L’ampliamento dei servizi di assistenza domiciliare e dei supporti per le famiglie, per evitare che il peso della malattia ricada interamente su di loro.
Questi interventi rappresentano un passo avanti significativo, ma sappiamo che la strada è ancora lunga. Per questo, il confronto tra istituzioni, associazioni, medici e ricercatori è essenziale per individuare nuove soluzioni e migliorare quelle già in atto.
Le malattie rare non possono essere considerate una questione di nicchia: sono una sfida di civiltà che riguarda l’intero sistema sanitario e sociale. È necessario un impegno condiviso affinché nessuno si senta escluso o abbandonato.
Il mio impegno e quello delle istituzioni continuerà affinché i pazienti affetti da malattie rare – e in particolare i più piccoli – vedano riconosciuti i loro diritti e abbiano accesso a una vita dignitosa. Solo investendo sulla ricerca, sul potenziamento delle cure e sul sostegno alle famiglie potremo costruire un futuro migliore per tutti.
Antonio
